2020年3月24日，美国食品药品管理局（FDA）公告称，批准认证美国吉利德科学公司的瑞德西韦（Remdesivir）孤儿药认证，适应症为新型冠状病毒肺炎（COVID-19）。
瑞德西韦先前曾用于抗埃博拉病毒感染的临床试验，且在体外及动物研究中对严重急性呼吸综合征（SARS）冠状病毒和中东呼吸综合征（MERS）冠状病毒等显示较好的抗病毒活性。
瑞德西韦为核苷类似物，能够干扰病毒RNA链的合成，针对以RNA承载遗传信息的病毒具有一定的疗效。
nCov感染抗病毒药物推荐治疗方案
资料来源：公开资料整理
瑞德西韦是美国吉利德公司正在研发中的一种试验性的抗病毒药物，未获批上市，吉利德针对该药开展了针对埃博拉病毒和中东呼吸综合症（MERS）病毒感染的临床试验。适逢新冠肺炎在国内爆发，Remdesivir获得了新的潜在适应症。由中日友好医院和中国医学科学院药物研究所牵头开展了两项临床Ⅲ期研究，分别针对轻中度肺炎患者（308例）和重度肺炎患者（453例）进行治疗，目前临床试验尚在进行中。
什么是孤儿药认证？
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。
最重要的是，美国为孤儿药新药申请提供了快速审批通道，孤儿药在临床试验申报中可享受各种加快审评的政策。这意味着获得孤儿药认证之后，瑞德西韦注册上市的进程将大大加快。
同时，孤儿药身份可以为制药公司提供在该是适应症上为期7年的市场独占期(exclusivity)，即7年内任何药厂不得仿制该药物用于在获批适应症领域进行治疗。此外，在药物开发过程中，制药企业还能够获得与合格临床测试相关的税务抵免，以及递交新药申请时特定费用的减免等其它优惠。在重大疫情面前，吉利德科学公司开发的瑞德西韦被认为是“扼住新型冠状病毒咽喉”的新希望。
2020年2月，吉利德已与中国卫生部门达成了协议，支持对2019-nCoV感染者开展两项临床试验，以确定瑞德西韦（Remdesivir）作为冠状病毒潜在治疗手段的安全性和有效性。其中一项研究评估瑞德西韦（Remdesivir）用于确诊感染2019-nCoV且已住院但未表现出显著临床症状（如，需要额外吸氧）的患者的治疗效果，另一项研究则评估瑞德西韦（Remdesivir）用于出现较严重临床症状（如，需要吸氧）的确诊病患的疗效。
这两项临床试验由中国研究人员牵头，均在武汉进行。吉利德无偿提供研究所需的药物，并为研究的设计和开展提供支持。
近半个月来美国新冠肺炎累计病例数量
资料来源：世界卫生组织，华经产业研究院整理
